2013 年 2 月 22 日——美国食品和药物管理局今天批准了Kadcyla (ado-tRAStuzumab emtansine)，这是一种用于 HER2 阳性晚期（转移性）乳腺癌患者的新疗法。
HER2 是一种参与正常细胞生长的蛋白质。在某些类型的癌细胞（HER2 阳性）中发现它的含量增加，包括一些乳腺癌。在这些 HER2 阳性乳腺癌中，HER2 蛋白含量的增加有助于癌细胞的生长和存活。
Kadcyla 适用于先前接受过曲妥珠单抗（另一种抗 HER2 疗法）和紫杉烷（一类常用于治疗乳腺癌的化疗药物）治疗的患者。
“Kadcyla 是与一种名为 DM1 的药物相关的曲妥珠单抗，这种药物会干扰癌细胞的生长，”FDA 药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任、医学博士 Richard Pazdur 说。“Kadcyla 将药物输送到癌症部位以缩小肿瘤、减缓疾病进展并延长生存期。这是第四种获批的靶向 HER2 蛋白的药物。”
Kadcyla 在临床研究期间被称为 T-DM1，根据 FDA 的优先审查计划进行了审查，该计划规定在没有令人满意的替代疗法时可以提供安全有效治疗的药物进行为期六个月的加速审查，或者与相比提供显着改善到上市产品。其他经 FDA 批准用于治疗 HER2 阳性乳腺癌的药物包括曲妥珠单抗 (tRAStuzumab) (1998)、Apatinib/ target=_blank class=infotextkey>LApatinib/ target=_blank class=infotextkey>拉帕替尼 (Lapatinib) (2007) 和帕妥珠单抗 (Pertuzumab) (2012)。
一项临床研究评估了 Kadcyla 的安全性和有效性，该研究纳入了 991 名随机分配接受 Kadcyla 或拉帕替尼加卡培他滨（另一种化疗药物）治疗的患者。患者接受治疗，直到癌症进展或副作用变得无法忍受。该研究旨在测量无进展生存期，即患者在癌症没有进展的情况下生存的时间长度，以及总生存期，即患者在死亡前生存的时间长度。
结果显示，接受 Kadcyla 治疗的患者的中位无进展生存期为 9.6 个月，而接受拉帕替尼联合卡培他滨治疗的患者为 6.4 个月。Kadcyla 组的中位总生存期为 30.9 个月，拉帕替尼联合卡培他滨组为 25.1 个月。
Kadcyla 正在获得批准，但带有黑框警告，提醒患者和医疗保健专业人员该药物可能导致肝毒性、心脏毒性和死亡。该药物还可能导致严重的危及生命的出生缺陷，在开始 Kadcyla 治疗之前应核实妊娠状况。
接受 Kadcyla 治疗的患者报告的最常见副作用是恶心、疲劳、肌肉或关节疼痛、血液中血小板水平低（血小板减少症）、肝酶水平升高、头痛和便秘。
乳腺癌是女性癌症相关死亡的第二大原因。据美国国家癌症研究所估计，2013 年将有 232,340 名女性被诊断出患有乳腺癌，39,620 名女性将死于该病。几乎 20% 的乳腺癌都增加了 HER2 蛋白的含量。
Kadcyla、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗由总部位于加利福尼亚州南旧金山的基因泰克公司销售，该公司是罗氏集团的成员。拉帕替尼由位于北卡罗来纳州三角研究园的葛兰素史克公司销售
资料来源：FDA
